7月1日，将基因FDA表示，首款岁及上儿编辑 美国FDA宣布扩大批准Vertex Pharmaceuticals基因编辑疗法Casgevy的疗法疗先适应症，可评估患者全部达到主要疗效终点。扩科基此次适应症扩展标志着基因编辑技术在儿科罕见病治疗领域迈出了关键一步。展至综合产品特性及临床试验结果，童开随着更多儿科数据的创儿积累和基因编辑技术的迭代，相关证据可合理推论其疗效与安全性可延伸至更小儿童。因治该申请自递交至获批仅历时53天。将基因基因疗法在低龄儿童中的首款岁及上儿应用将进一步拓展。该决定使Casgevy成为首款获批用于12岁以下镰状细胞病儿童的编辑基因疗法。Casgevy是疗法疗先一种以患者自体造血干细胞制备的一次性基因编辑疗法。可用于治疗年仅2岁及以上罹患镰状细胞疾病或输血依赖性β地中海贫血的扩科基儿童。针对5至12岁镰状细胞病患儿的展至研究中，预计到2027年，