若未接受有效治疗，诺维中ATTRv-PN是国正个基一种因转甲状腺素蛋白基因突变导致的进行性、多数患者在10年内死亡。式上市迎首因沉 用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。默剂致死性神经系统疾病，诺维中该药于2025年12月获国家药品监督管理局批准，国正个基研究显示在66周观察期中，式上市能够与TTR的迎首因沉mRNA特异性结合，诱导mRNA降解，默剂药物在血清TTR浓度降低和神经病变损害改善方面均表现出显著优于外部安慰组的诺维中持续临床获益。阿斯利康宣布万诺维在中国正式上市，国正个基万诺维是式上市一款反义寡核苷酸药物，患者可通过自动注射器每月一次自行皮下注射。迎首因沉该药获批基于NEURO-TTRansform Ⅲ期临床研究的默剂阳性结果，在肝脏源头减少TTR蛋白的生成。2026年7月8日，中国患者平均发病年龄约42岁，是中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂。