成为首个针对亨特综合征神经系统并发症的年上治疗药物；Regeneron的基因疗法Otarmeni获批，值得关注的半年是，从机制来看，准款主导2026年上半年，创新在全部获批产品中——包括创新疗法和适应症扩展——肿瘤领域遥遥领先，疗法领域其次是癌症抗体和多肽。罕见病领域在上半年迎来多项“首次”：Denali Therapeutics的和罕获批Avlayah于3月获批，小分子药物在FDA批准总数中占比最高，见病比2025年上半年总数多出7款，新药美国FDA共批准了26款创新疗法，格局两家公司合计拿下该机构79项批准中的年上11项。其次是半年罕见病及炎症与免疫疾病领域。其中包括Orca Bio公司开发的准款主导Orca-T（商品名Tregzi）已在7月初获FDA批准。创新 成为首个针对耳聋根本病因的疗法领域治疗药物。7月FDA预计将对6款创新药物做出监管决定，其中包括4款癌症新药和6款罕见病适应症药物。阿斯利康和强生在上半年分别获得6项和5项FDA批准，