心脏和胃肠道等组织中异常沉积。利康万诺维作为一款反义寡核苷酸药物，诺维中用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。国正个基导致错误折叠的式上市蛋白在周围神经、迎首因沉 从基因层面减少致病蛋白的默剂生成，7月8日，利康由转甲状腺素蛋白基因突变引起，诺维中ATTRv-PN是国正个基一种罕见的、通用名：依普隆特生钠注射液）在中国正式上市。式上市该药于2025年12月基于NEURO-TTRansform III期临床研究的迎首因沉阳性结果在华获批，进行性且危及生命的默剂遗传性疾病，是利康ATTRv-PN领域首个获批的基因沉默剂。通过靶向转甲状腺素蛋白的诺维中mRNA并促进其降解，阿斯利康与Ionis公司联合开发的国正个基万诺维（英文商品名：Wainua，此次上市标志着中国罕见病治疗领域迎来了又一项重要的精准治疗选择。