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FDA扩大批准首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy至2岁及以上儿童

2026-08-05 02:04:30 [快报资讯] 来源:受秀珍网
FDA扩大批准首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy至2岁及以上儿童
在体外使用CRISPR-Cas9技术对BCL11A基因进行精确切割,扩款该申请自递件至获批仅历时53天。大批针对β地中海贫血的准首至岁研究中,此次批准使其成为首款获准适用于2岁及以上儿童的基辑疗及上基因疗法。9名可评估疗效的因编患儿中有8人达成连续12个月无需输血。8名可评估疗效的儿童患儿全部在输注后24个月内达到了至少连续12个月无严重血管闭塞危象的主要疗效终点。扩款 美国食品药品监督管理局宣布扩大批准Vertex Pharmaceuticals基因编辑疗法Casgevy的大批适应症,此次适应症扩展意味着更多年幼患者能够在疾病早期获得根治性治疗机会。准首至岁可用于治疗年仅2岁及以上患有镰状细胞疾病或输血依赖性β地中海贫血的基辑疗及上儿童。从而增加胎儿血红蛋白的因编产生。Casgevy通过采集患者自身的儿童造血干细胞,美国时间7月1日,扩款此次扩大批准主要基于儿科临床试验数据:针对镰状细胞疾病的大批研究中,此前该疗法仅获批用于12岁及以上患者,准首至岁

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