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FDA首次将CRISPR基因编辑疗法Casgevy适应症扩展至2岁及以上儿童

2026-08-05 03:59:04 [综合兴趣] 来源:受秀珍网
FDA首次将CRISPR基因编辑疗法Casgevy适应症扩展至2岁及以上儿童
中位无输血维持时间达20.1个月。首y适此前该疗法仅获批用于12岁及以上患者,基因及上9名可评估疗效的编辑患儿中有8人达成连续12个月无需输血,Casgevy通过采集患者自身的疗法造血干细胞,在体外使用CRISPR-Cas9技术对BCL11A基因进行精确切割,应症此次扩大批准主要基于CLIMB-151和CLIMB-141两项儿科临床试验数据:针对镰状细胞疾病的扩展研究中,该申请自递件至获批仅历时53天。至岁针对输血依赖型β地中海贫血的儿童研究中,此次适应症扩展至低龄儿童群体,首y适8名可评估疗效的基因及上患儿全部在输注后24个月内达到了至少连续12个月无严重血管闭塞危象的主要疗效终点。此次批准使Casgevy成为首款获批用于2岁以上儿童的编辑CRISPR基因编辑疗法。意味着更多年幼患者能够在疾病早期获得根治性治疗机会。疗法从而增加胎儿血红蛋白的应症产生。美国食品药品监督管理局宣布扩大批准Vertex Pharmaceuticals基因编辑疗法Casgevy的扩展适应症,至岁 7月1日,可用于治疗2岁及以上患有镰状细胞疾病伴复发性血管闭塞危象或输血依赖性β地中海贫血的儿童。

(责任编辑:快报资讯)

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